剑桥科学家测试实验性酶抑制剂 可能预示着新一类癌症药物的诞生

据外媒报道,剑桥大学的科学家们展示了一种新的方法,可以通过靶向导致白血病的过度活跃的酶来对抗这种疾病。如果小鼠试验的结果适用于人类,这可能是一类新的癌症药物中的第一种。

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急性骨髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌,通常十分棘手。它影响到一种叫做原始粒细胞(myeloblast)的干细胞,这种细胞应该分化成叫做髓细胞(myeloid)的白细胞。但在急性骨髓性白血病患者中,髓细胞在其不成熟的状态下“冻结”,并开始在骨髓中堆积。

在最近的研究中,研究人员发现了导致这种疾病的途径之一。蛋白质的生产在细胞的DNA中进行编码,酶将其转录为RNA,并根据需要利用它来制造蛋白质。一种被称为METTL3的特殊酶被发现在急性骨髓性白血病患者中过度表达,导致了该疾病的发展和恶化。

在新研究中,剑桥大学团队发现了一种名为STM2457的分子,它可以抑制METTL3。这可能开辟了一条全新的途径,不仅可以治疗急性骨髓性白血病,还可以治疗其他从错误的酶开始的癌症。

该研究的主要作者Tony Kouzarides教授说:“蛋白质是我们身体运作所必需的,它的产生过程包括用酶将我们的DNA翻译成RNA。有时,这个过程会出现问题,对人类健康造成潜在的破坏性后果。到目前为止,还没有人将这一重要过程作为抗癌的目标。这是癌症治疗的新时代的开始。”

为了测试它,该团队在实验室里培育了来自AML患者的癌细胞,并用STM2457治疗它们。果然,该药物明显阻止了癌细胞的扩散和生长,并将它们杀死。

接下来,研究人员将这些AML患者的细胞移植到小鼠体内。也看到了类似的好处--癌细胞的扩散和生长被减缓,小鼠的寿命比对照组长。动物的骨髓和脾脏中的癌细胞数量也降低了。重要的是,没有发现任何毒副作用。

该团队表示,下一步是开发更先进的分子版本,并在人类身上进行测试。第一阶段的临床试验最早可能在明年开始。

该研究发表在《自然》杂志上。

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